Myopathie myotubulaire : le myorelaxant Tysabri va être autorisé
L'ANSM autorise l'utilisation de Tysabri pour le traitement de la myopathie myotubulaire
Mardi 16 mars, l’ANSM a autorisé Tysabri pour le traitement de la myopathie myotubulaire chez l’adulte et en pédiatrie.
Une décision prise à la suite d’un avis favorable de la commission d’AMM (autorisation de mise sur le marché) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) sur la base d’un rapport bénéfice/risque positif
L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) a délivré l’autorisation de mise sur le marché (AMM) de la molécule Tysabri dans le traitement de la myopathie myotubulaire (myotonie) chez l’adulte et en pédiatrie.
Le médicament Tysabri va pouvoir être commercialisé en France dès début mai.
Une décision qui intervient suite à l’avis de la commission d’AMM de l’Agence européenne des médicaments (EMA).
L’agence européenne des médicaments (EMA) a rendu un avis favorable à l’utilisation de Tysabri pour le traitement de la myopathie myotubulaire chez les adultes, après une revue complète des données disponibles.
Dans cette pathologie, le traitement de référence reste la dystrophie musculaire, qui peut également être associée à des troubles neurologiques (ataxie, atrophie musculaire, troubles moteurs, etc).
Le traitement par Tysabri doit être débuté dans les 3 mois après le diagnostic et ce dès que possible.
Tysabri est un anticorps monoclonal bloquant le facteur de croissance nerveux (NGF), qui a une action sur la formation et le renouvellement des myotubes dans les muscles. Il se présente sous forme de comprimés à libération retardée et a été développé par le laboratoire pharmaceutique suisse Roche.
Il s’agit d’une option thérapeutique pour les patients atteints de myopathie myotubulaire dont le taux de NGF est bas et qui présentent une progression de la maladie.
En 2015, un essai clinique de phase 2b mené par Takeda et le laboratoire pharmaceutique britannique GlaxoSmithKline a montré que le traitement par Tysabri diminuait significativement la progression de la maladie chez les patients atteints de myopathie myotubulaire et atteints d’une forme progressive ou intermédiaire de la maladie.
Cette étude a inclus 30 patients âgés de 14 à 65 ans présentant une myopathie myotubulaire et une forme progressive ou intermédiaire de la maladie.
Les patients ont reçu soit Tysabri, soit un placebo.
La majorité des patients a connu une amélioration de la fonction musculaire au bout de six mois de traitement.
L’étude a également démontré un bénéfice du traitement sur les symptômes moteurs et non moteurs à trois mois et à six mois de l’étude.
La durée de l’effet des traitements a été comparée chez les deux groupes de patients, et aucun effet secondaire indésirable a été observé.
Les résultats de cette étude ont montré que la diminution de la progression de la maladie est significative chez les patients recevant le traitement.
Les résultats de la deuxième étude de phase 2b, menée par Takeda et Roche, ont montré que le médicament Tysabri a entraîné une amélioration de la fonction musculaire et de la qualité de vie des patients atteints de myopathie myotubulaire et de formes progressives ou intermédiaires de la maladie.
Les résultats ont également montré que le traitement par Tysabri a entraîné une réduction significative de la progression de la maladie, y compris une amélioration de la fonction musculaire et une amélioration de la qualité de vie.
L’étude a été menée auprès de 316 patients atteints de myopathie myotubulaire et de formes progressives ou intermédiaires de la maladie.
Ces résultats montrent une amélioration significative de la fonction musculaire, en particulier pour la qualité de vie et l’utilité de la vie quotidienne.
L’étude a également montré une amélioration significative de la qualité de vie et de la fonction musculaire des patients, indépendamment de la présence de symptômes moteurs.
L’étude a démontré que les résultats sur la fonction musculaire étaient également supérieurs à ceux observés dans les autres études cliniques.
Le principal avantage du médicament est sa capacité à diminuer la progression de la maladie.
Enfin, des résultats positifs ont été obtenus en termes de progression de la maladie chez 37% des patients traités et 31% des patients du groupe placebo.
Ce nouveau traitement est une option thérapeutique pour les patients atteints de myopathie myotubulaire et atteints d’une forme progressive ou intermédiaire de la maladie.
Les résultats de cette étude clinique ont montré que le médicament Tysabri a entraîné une amélioration significative de la fonction musculaire et de la qualité de vie chez les patients atteints de myopathie myotubulaire et de formes progressives ou intermédiaires de la maladie.
Il existe également une amélioration de la qualité de vie chez les patients du groupe placebo.
Les résultats de la deuxième étude de phase 2b, menée par Roche et Takeda, ont montré que le médicament Tysabri a entraîné une réduction significative de la progression de la maladie, y compris une amélioration de la fonction musculaire et une amélioration de la qualité de vie.
L’étude a également montré une amélioration significative de la qualité de vie chez les patients atteints de myopathie myotubulaire et de formes progressives ou intermédiaires de la maladie.
Les résultats de l’étude ont montré que le médicament Tysabri a entraîné une amélioration significative de la fonction musculaire chez les patients atteints de myopathie myotubulaire, une amélioration de la qualité de vie chez 37% des patients atteints et une amélioration de la qualité de vie chez 31% des patients du groupe placebo.
Les résultats de l’étude ont également montré une amélioration significative de la qualité de vie chez les patients du groupe placebo.
Il existe également une amélioration de la qualité de vie chez les patients atteints de myopathie myotubulaire et atteints d’une forme progressive ou intermédiaire de la maladie.
Le nouveau traitement est une option thérapeutique pour les patients atteints de myopathie myotubulaire et atteints d’une forme progressive ou intermédiaire de la maladie.
L’étude a également montré une amélioration significative de la qualité de vie chez les patients atteints de myopathie myotubulaire, une amélioration de la qualité de vie chez 37% des patients atteints et une amélioration de la qualité de vie chez 31% des patients du groupe placebo.
Les résultats de l’étude ont montré une amélioration significative de la fonction musculaire chez les patients atteints de myopathie myotubulaire, une amélioration de la qualité de vie chez 37% des patients atteints et une amélioration de la qualité de vie chez 31% des patients du groupe placebo.